L'identificazione del target è la fase della ricerca in cui gli scienziati determinano quale molecola biologica, via o processo cellulare una terapia dovrebbe colpire. Nella scoperta di farmaci, il "target" è di solito una proteina, un recettore, un enzima o un meccanismo legato a un gene che sembra guidare una malattia. L'obiettivo non è ancora trovare un farmaco, ma scegliere il problema giusto da affrontare.
Questa fase è importante perché un target ben scelto può rendere molto più efficienti lo screening, l'ottimizzazione e i test successivi, mentre un target sbagliato può far perdere anni di lavoro. I ricercatori usano genetica, dati omici, modelli di malattia ed evidenze della letteratura per classificare i candidati, e i sistemi di IA aiutano sempre più spesso assegnando punteggi ai target, individuando relazioni nascoste e dando priorità agli esperimenti. In pratica, l'identificazione del target è un problema di gestione delle evidenze: i candidati migliori non sono solo biologicamente interessanti, ma anche testabili, druggable e pertinenti al meccanismo della malattia.